Биотехнологическая компания EpilepsyGTx и контрактный производитель Viralgen объявили о партнерстве для поддержки производства экспериментальной генной терапии EPY 201, предназначенной для пациентов с очаговой рефрактерной эпилепсией (FRE), перед первыми клиническими испытаниями на людях.
В рамках сотрудничества Viralgen будет использовать собственную производственную платформу AavaTM для обеспечения надежного и эффективного решения для производства EPY 201. Платформа обеспечивает высокопроизводительное масштабируемое производство серотипов AAV и уже поддерживает производство 1500 партий AAV.
Что такое очаговая рефрактерная эпилепсия?
Фокальная эпилепсия описывает группу расстройств, при которых судороги возникают из определенной части мозга. Когда судороги сохраняются после испытаний по крайней мере двух переносимых и надлежащим образом подобранных противосудорожных препаратов, эпилепсия считается огнеупорной или фармакорезистентной. FRE затрагивает около 10 миллионов пациентов по всему миру, в том числе два миллиона пациентов в США, Великобритании и ЕС.
EPY 201 предназначен для доставки непосредственно в центр припадка с целью снижения гипервозбудимости нейронов локально, ограничивая воздействие за пределами целевой области в головном мозге. В случае успеха этот подход предложит пациентам единый, минимально инвазивный вариант, не требующий резекции или абляции мозговой ткани, предлагая пациентам с БЕСПЛАТНОЙ перспективой свободы припадка.
Зачем EpilepsyGTx партнерство с Viralgen?
Опыт и платформа Viralgen по производству AAV, предназначенные для поддержки программ от раннего развития до коммерческого масштаба, будут иметь решающее значение, поскольку мы готовимся к продвижению EPY 201 в клиническое развитие. Инфраструктура Viralgen, ноу-хау и нормативный послужной список делают его отличным производственным партнером, поскольку мы работаем над тем, чтобы приблизить наш новый подход к генной терапии к клинике».
Николас Кебель, главный исполнительный директор EpilepsyGTx
Джимми Ванхов, главный исполнительный директор Viralgen, сказал: Мы гордимся тем, что сотрудничаем с EpilepsyGTx в этой важной программе. Наша платформа Aava предназначена для эффективного масштабирования программ AAV, и наш производственный опыт позволяет нам помочь EpilepsyGTx продвигать EPY 201 к пациентам с очаговой рефрактерной эпилепсией как можно быстрее».
Вопросы и ответы
Что такое очаговая рефрактерная эпилепсия?
Это форма эпилепсии, при которой судороги начинаются в одной части мозга и не проходят после приема как минимум двух подходящих противосудорожных препаратов. Заболевание затрагивает около 10 миллионов человек в мире, включая 2 миллиона в США, Великобритании и ЕС.
Как работает терапия EPY 201?
EPY 201 вводится непосредственно в очаг припадка, чтобы снизить чрезмерную активность нейронов локально, не затрагивая другие области мозга. При успехе это будет однократное минимально инвазивное лечение, которое не требует удаления или разрушения мозговой ткани и может избавить пациентов от приступов.
Почему EpilepsyGTx выбрала Viralgen для производства?
Viralgen имеет опытную платформу Aava для производства AAV, которая масштабируется от ранних стадий до коммерческого выпуска. Компания уже произвела 1500 партий AAV, что гарантирует надежность и эффективность. Инфраструктура и репутация Viralgen делают его подходящим партнером для подготовки к клиническим испытаниям.
